Uma nova esperança surgiu para os pacientes e seus familiares quando uma medicação revolucionária foi aprovada pelo FDA americano em dezembro de 2016. FDA é a agência reguladora de medicamentos nos Estados Unidos. O nusinersen (nome comercial SPINRAZA, do laboratório Biogen) é um tratamento do tipo anti-sense, ou seja, uma sequência de RNA que “ensina” nosso organismo a fazer a proteína do modo correto. Os estudos clínicos realizados para a aprovação pelo FDA mostraram resultados significativamente bons. Os pacientes tratados não apenas pararam de piorar, mas evoluíram com recuperação de movimentos. Além disso, a sobrevivência dos pacientes, que já não lidavam mais com complicações respiratórias e outras decorrentes dessa terrível doença, aumentou.

O laboratório está trabalhando para a aprovação da medicação no resto do mundo, além dos EUA.